XXXVI Congreso SETH

Comunicaciones Orales 119 CO-229 Estudio retrospectivo para evaluar la eficacia y la seguridad del concentrado plasmático factor VIII con factor von Willebrand en pacientes con enfermedad von Willebrand en España. Resultados intermedios Jiménez Yuste V Hospital Universitario La Paz. Madrid Introducción: Diversos estudios clínicos han confirmado re- sultados positivos con Fanhdi ® (Grifols), un concentrado plasmá- tico de Factor VIII con Factor von Willebrand, en el tratamiento de la enfermedad de Von Willebrand (EVW). Sin embargo, se necesitan estudios observacionales basados en datos de la prác- tica clínica habitual, para cubrir una población de pacientes más amplia y representativa. El objetivo principal del estudio obser- vacional fue evaluar retrospectivamente, la eficacia clínica y la seguridad de Fanhdi ® en la práctica clínica estándar en pacientes con EVW en España. Métodos : Se incluyeron pacientes diagnosticados con EVW y tratados con Fanhdi ® para el tratamiento de hemorragias y trata- miento y profilaxis de sangrado quirúrgico cuando el tratamiento solo con desmopresina no fue efectivo o estaba contraindicado. Los datos de los pacientes desde enero de 2011 hasta diciembre de 2017 fueron recolectados retrospectivamente. La eficacia he- mostática de Fanhdi ® se evaluó durante los episodios hemorrági- cos (dosis media ± DS: 45,33 ± 8,24 UI/kg) y en la prevención de hemorragias quirúrgicas (dosis media ± DS: 36,66 ± 11,28 UI/kg) de acuerdo con los siguientes criterios: excelente, bueno, regular y sin respuesta. La seguridad de Fanhdi ® se evaluó mediante el análisis de efectos adversos relacionados. Resultados: Tras realizar el estudio de viabilidad a diferentes centros españoles, 14 confirmaron datos disponibles de pacientes que cumplieran los criterios de inclusión (Fig. 1). Se estimó que aproximadamente 82 pacientes serían evaluados. El periodo de inclusión de pacientes finalizó en diciembre 2019. Se analizaron un total de 36 pacientes (hombres [n = 14]; mujeres, [n = 22]) con EVW tipo 1 (n = 10), tipo 2 (n = 17) y tipo 3 (n = 9). La mediana de edad (P25; P75) fue de 34,5 (19,5; 50,0) años. Se analizaron un total de 61 episodios hemorrágicos y 28 procedimientos qui- rúrgicos. La terapia sustitutiva con Fanhdi ® demostró una eficacia clínica excelente y buena en el 96,7 % de los episodios hemorrá- gicos y en el 100 % en la prevención del sangrado durante los procedimientos quirúrgicos (Tabla I). No se observaron efectos adversos relacionados durante las 318 infusiones. Conclusión: El análisis intermedio del estudio apunta que Fanhdi ® puede ser eficaz y seguro en el tratamiento de episodios hemorrágicos y en la prevención del sangrado excesivo durante la cirugía en pacientes con EVW. El análisis final del estudio permi- tirá conocer en más detalle la eficacia y seguridad de Fanhdi ® en el tratamiento de la EVW en España. El trabajo es presentado en representación de los centros participantes. Declaración de intereses: VJY ha recibido pagos por consul- torías y becas de investigación por parte de Grifols. Tabla I. Características y evolución de los pacientes Diagnóstico Edad (años) Días de exposición previo a inhibidor Título previo a ITI Título máximo inhibidor en ITI Tiempo en ITI (meses) Título en actual (julio/20) Sangrado (TAS) Complicaciones asociadas HAG 3 14 1 1400 5 2,7 0 No HAG 1,5 9 12 16 9 0 0 No HAL 64 > 50 35 134 1 134 0 No HAG: hemofilia A grave; HAL: hemofilia A leve; TAS: tasa anualizada de sangrado. Tabla I. Eficacia clínica del tratamiento con Fanhdi Situación clínica n (%) episodios Eficacia del tratamiento con Fanhdi ® Episodios de sangrado 61 (61,6%) Excelente 41 (67,2 %) Bueno 18 (29,5 %) Regular 2 (3,3 %) Sin respuesta 0 (0,0 %) Prevención de sangrado quirúrgico 28 (28,3%) Excelente 19 (67,9 %) Bueno 9 (32,1 %) Regular 0 (0,0 %) Sin respuesta 0 (0,0 %) Figura 1. Mapa de los centros con datos de pacientes tratados con Fandhi ® . Los números indican el número de pacientes por centro.