XXXVI Congreso SETH

XXXVI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia 216 PO-426 Experiencia en vida real del uso de rIX-FP en paciente con hemofilia B en profilaxis tras 100 días del switch a factor IX de vida extendida Díaz Jordán B 1 ; Valverde Templado A 1 ; Cebanu T 2 ; Álvarez Román MT 2 1 Hospital General de Valdepeñas. Valdepeñas, Ciudad Real. 2 Hospital Universitario La Paz. Madrid Introducción: En ensayos clínicos, el albutrepenonacog alfa (rIX-FP), factor IX unido a la albúmina humana recombinante ha producido la reducción de la tasa anualizada de sangrado en regíme- nes profilácticos de hasta cada 21 días (según perfil farmacocinético y fenotipo hemorrágico) en pacientes con hemofilia B. Con estos datos, el rIX-FP fue incluido en la prestación farmacéutica del Sis- tema Nacional Español de Salud desde el 01-03-2020. El objetivo del presente trabajo es describir nuestra experiencia en vida real tras 100 días del switch entre rIX a rIX-FP en un paciente pediátrico, en contexto de la emergencia sanitaria producida por la COVID-19. Métodos: Trabajo descriptivo y unicéntrico que muestra la experiencia de los primeros cien días desde el 01-03-2020 en que se realizó el switch entre rIX a rIX-FP en un paciente pediátrico con hemofilia B en el medio rural, en contexto de la emergencia sanitaria COVID-19. El estudio farmacocinético se realizó me- diante el programa WAPPS y la valoración funcional mediante la valoración HEAD-US y la Haemophilia Joint Health Score. Se recogieron datos demográficos, clínicos y farmacocinéticos. Resultados: Paciente de 3 años, que vive a 45 km de nues- tro centro en el medio rural, diagnosticado de hemofilia B mo- derada (FIX: 2,7 %) secundario a mutación nonsense c.1436A < T (p.Lys146Ter) del gen F9 diagnosticado el 05-2018 tras hemartros en rodilla izquierda y hematoma muscular ipsilateral espontáneo, iniciando tratamiento profiláctico con rIX 40 UI/kg/ 2 veces por semana, presentando como complicaciones notable dificultad de canalización de accesos venosos (negativa familiar de colocación de CVC) y de movilidad (dada la emergencia sa- nitaria secundaria a COVID-19), por lo que se decide switch a rIX-FP 40 UI/kg/semanal en marzo de 2020, con buena toleran- cia. Se realiza curva de farmacocinética para calcular la dosis del tratamiento profiláctico. En el estudio el paciente mantiene nive- les valle de un 7,7 % tras dos semanas de infusión y de 5,1 % a los 20 días. La valoración funcional y articular se realizó en el día 90 de tratamiento, sin alteraciones, con mejoría en la calidad de vida al reducir eficazmente el número de administraciones y des- plazamientos asociados. La determinación de inhibidor anti-FIX fue negativa. Como incidencia hemorrágica, presenta en el día 95 de tratamiento otorragia OI postraumática secundaria a uso de bastoncillo con laceración de conducto auditivo externo, que cede tras utilización de una dosis de rIX-FP 40 UI/kg. Conclusión: A pesar de estos resultados preliminares, y el número limitado de pacientes, podemos afirmar que el switch en- tre rIX a rIX-FP en pacientes con hemofilia B en profilaxis ha sido una estrategia útil en mejora de la calidad de vida de los pacientes y sus familias, al reducir el número de administraciones y desplazamientos sin reducir eficacia, hecho por demás relevante en el contexto actual de pandemia. Declaración conflictos de interés: ninguno. Ayudas-fuentes financiación: ninguno. PO-427 Impacto en la calidad de vida de las personas con hemofilia A (no inhibidores) en España Núñez Vázquez R1; García Barcenilla S 2 ; García-Diego DA 3 ; Colmenarejo Alonso B 4 1 Unidad de Hematología. Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla. 2 Servicio de Hematología. Hospital Universitario La Paz. Madrid. 3 Presidente de FEDHEMO y Feacem. 4 Roche Farma Introducción y objetivo: Esta investigación tiene por objeto examinar las necesidades actuales no satisfechas de las personas con hemofilia A sin inhibidores, evaluando las variables que influyen en su calidad de vida. Esta comprensión profunda no se limita al im- pacto físico, sino que se extiende a las consecuencias sociales, emo- cionales y laborales. Los objetivos del estudio ayudarán a definir un perfil según las variables evaluadas: tratamiento de la hemorragia, el dolor, las comorbilidades, las barreras actuales al tratamiento, las preferencias terapéuticas y los factores socioeconómicos. Materiales y métodos: El Comité Científico multidisciplinar incluía a un hematólogo, una enfermera y representantes de la Fe- deración de Pacientes, quienes definieron el alcance del estudio. Se dio prioridad a la validación midiendo el impacto y la viabi- lidad de obtener las respuestas, poniendo a prueba las actuales necesidades no satisfechas y las áreas de mejora. El reclutamiento de los participantes fue proporcionado en su totalidad por FEDHEMO (Federación Española de Hemofilia) y se excluyeron los pacientes de los ensayos clínicos. La meto- dología fue mediante técnica cuantitativa, realizando entrevistas telefónicas para llegar a una muestra amplia y representativa, ase- gurando la dispersión geográfica en un plazo corto de ejecución. Se distribuyó el grado de enfermedad de los participantes: 80 % severo-20 % leve/moderado, la mayoría de ellos bajo tratamiento profiláctico (71 %), y 28 % a demanda. Resultados: Muestra final (n = 90) por perfil de edad: 13,3 % adolescentes (12 a 17 años); 34,4 % adultos jóvenes (18 a 30 años) y 52,2 % adultos (> 30 años). Los resultados muestran que el 42 % de los participantes es- tán empleados, el 30 % son estudiantes y el 28 % restante están desempleados. Considerando la edad, la gravedad de la hemofilia o la situación familiar, es notable el cierto grado de dependencia que estas personas tienen de sus cuidadores (Tabla I y Figs. 1 y 2). Tabla I. Promedio de la tasa de satisfacción de la calidad de vida por atributo Vida laboral 7,54 Vida académica 7,23 Vida social 8,44 Relaciones 8,43 Paternidad 6,94 Viajes 7,67 Ocio 7,78 Movilidad y autonomía 7,59