XXXVI Congreso SETH

Ponencias 23 Otros El futuro del tratamiento de la hemofilia contempla, entre otros, los siguientes: En tratamiento sustitutivo: • Proteínas de fusión FVIII-nanocuerpo: FVIII-FVW-nano- cuerpo (BIVV001), nanocuerpo bivalente FVW-albúmina. • Coinfusión rFVW y variantes FVIII con mayor afinidad al FVW: coinfusión proteína de fusión D’-D3-albúmina y FVIII de cadena única. • Factores de coagulación “de diseño”: moléculas de coa- gulación modificadas hiperfuncionales: glicosilación, estabilización de proteínas, FVIII porcino/híbrido hu- mano-porcino/FVIII ovino, FX modificado (constructo FXa 116L - FXa V17A ), FIX CB2679d. En tratamiento no sustitutivo: otros miméticos de FVIIIa, nanocuerpos anti-AT con alta afinidad de unión, nanocuerpos anti-AT para terapia génica y descenso permanente de AT, anti- tripsina modificada que inhibe la proteína C (7,17). A pesar del número de agentes en investigación, todos estos enfoques darán como resultado una mejoría en el fenotipo hemo- rrágico, pero los pacientes continuarán requiriendo CFC conven- cional en caso de hemorragias, traumatismos mayores o cirugía (6). Conclusiones El conjunto de recursos terapéuticos disponibles y futuros permite concebir la esperanza de que cada PCH reciba la atención necesaria (5). No obstante, a pesar de los nuevos y prometedores desarrollos tecnológicos, aún no está claro si los riesgos o com- plicaciones aumentarán en el futuro o si los costos incrementales derivados de las mayores tasas de supervivencia y las costosas terapias conducirán a sistemas de salud insostenibles (1). Se ha recorrido un largo camino desde la “mujer joven y fuer- te” y el niño sangrante de Lane y en los últimos 20 años hemos sido testigos del mayor progreso hacia la normalización de la vida de las PCH, pero, además, los nuevos desarrollos tecnológicos probablemente añadirán nuevos y brillantes capítulos al trata- miento de la hemofilia (4). Bibliografía 1. Castro HE, Briceño MF, Casas CP, et al. The History and Evolution of the Clinical Effectiveness of Haemophilia Type A Treatment: A Sys- tematic Review. Indian J Hematol Blood Transfus 2014;30(1):1-11. 2. Makris M. A golden age for Haeemophilia treatment? Haemophilia 2008;24:175-6. 3. Ingram GIC. The history of Haemophilia. J Clin Path 1976;29:469-79. 4. Schramm W. The history of Haemophilia-a short review. Thrombosis Research 2104;134:S4-9. 5. Berntorp E. Haemophilia treatment in 2030. Haemophilia 2016;22(Suppl.5):15-9. 6. Batty P, Lillicrap D. Advances and challenges for hemophilia gene therapy. Human Molecular Genetics 2019;28(R1):R95-R101. 7. Ling G, Nathwani AC, Tuddenham EGD. Recent advances in develo- ping specific therapies for Haemophilia. British Journal of Haemato- logy 2018;181:161-72. 8. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-in- formation/afstyla-epar-product-information_en.pdf 9. Ljung RCR. Prevention and Management of Bleeding Episodes in Children with Hemophilia. Pediatric Drugs 2018;20:455-64. 10. Mahlangu J, Young G, Hermans C, et al. Defining extended high life rFVIII. A critical review of the evidence. Haemophilia 2018;24(3):348- 58. 11. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-in- formation/hemlibra-epar-product-information_es.pdf 12. Pasi KJ. Abstract 551. Hematology Am Soc Hematol 57th, Orlando, Florida. December 5-8, 2015. 13. Pasi KJ, Rangarajan S, Georgiev P, et al. N Engl J Med 2017;377:819- 28. 14. Chowdary P, Lethagen S, Friedrich U, et al. Safety and pharmaco- kinetics of anti-TFPI antibody (concizumab) in healthy volunteers and patients with hemophilia: a randomized first human dose trial. J Thromb Haemost 2015;13(5):743-54. 15. Peyvandi F, Garagiola I. Clinical advances in gene therapy upda- tes on clinical trials of gene therapy in haemophilia. Haemophilia 2019;25(5):738-46. 16. Perrin GQ, Herzog RW, Markusic DM. Update on clinical gene therapy for hemophilia. Blood 2019;133(5):407-14. 17. Laftan M. New products for the treatment of Haemophilia. British Journal of Haematology 2016;172:23-31.